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血液肿瘤疾病指南

不同血液肿瘤需要不同病理、靶点及治疗路径。

本指南帮助患者在专科复核前整理问题,不作诊断、分期、治疗排名或 CAR-T 资格判断。

仅凭疾病名称不能选择治疗

现行病理、谱系、分子结果、疾病状态、既往治疗、感染及器官功能、移植史、目标及原居地医生连续照护仍是决定基础。

疾病组别10 个疾病组别
01
急性 · 需要紧急专科评估

急性淋巴细胞白血病(ALL)

主要特征

快速进展的淋巴系统血液及骨髓恶性肿瘤;B 系及 T 系疾病具有不同标志物及治疗路径。

诊断及风险背景

骨髓形态、流式细胞术、细胞遗传及分子检测用于确定谱系、风险及靶点;年龄及既往治疗影响所有选项。

可与医生讨论的创新选项

  • 按特定分子亚型使用靶向治疗
  • 在特定情况下使用双特异性抗体或抗体药物偶联物
  • 部分风险组别可考虑异基因造血干细胞移植
CAR-T 定位

中国已有针对特定成人复发或难治 B-ALL 人群的 CD19 CAR-T 批准产品;CD7 等 T 系靶点仍属研究。

审阅来源: NCI 白血病概览
02
急性 · 需要紧急分子检测

急性髓系白血病(AML)

主要特征

快速进展的髓系恶性肿瘤,可抑制正常红细胞、血小板及抗感染细胞。

诊断及风险背景

骨髓检查配合细胞遗传及分子分析(包括可治疗突变)决定风险分类及治疗计划。

可与医生讨论的创新选项

  • 符合分子亚型者可考虑突变靶向抑制剂
  • 部分年长或身体状况较弱患者可考虑低强度组合
  • 按风险及反应选择异基因移植
CAR-T 定位

此处没有列出中国常规批准用于 AML 的 CAR-T 产品;髓系 CAR-T 靶点仍属临床研究问题。

审阅来源: NCI 白血病概览
03
通常快速进展 · 组织诊断十分重要

侵袭性 B 细胞淋巴瘤

主要特征

包括弥漫性大 B 细胞淋巴瘤及相关高级别疾病,可累及淋巴结或结外器官。

诊断及风险背景

专家组织病理复核、免疫表型、遗传分析及 PET/CT 分期有助区分疾病实体、转化及风险。

可与医生讨论的创新选项

  • 在特定情况下使用抗体药物偶联物及双特异性抗体
  • 部分对挽救治疗有反应的复发病例可考虑自体移植
  • 按监管批准的明确复发或难治人群使用 CD19 CAR-T
CAR-T 定位

多款中国批准的自体 CD19 产品具有后线大 B 细胞淋巴瘤适应证;说明书及医院供应并不相同。

审阅来源: NCI 侵袭性 B 细胞淋巴瘤 PDQ
04
通常较慢 · 仍有转化风险

滤泡性及其他惰性 B 细胞淋巴瘤

主要特征

惰性淋巴瘤可在无需立即治疗下保持稳定,但症状、肿瘤负荷、复发及转化会改变处理。

诊断及风险背景

讨论治疗强度或 CAR-T 前,需要足够组织、亚型复核、分期及转化评估。

可与医生讨论的创新选项

  • 在临床合适时主动观察
  • 按亚型及治疗线数考虑抗体、靶向及双特异性治疗
  • 细胞治疗只适用于明确后线批准或研究人群
CAR-T 定位

瑞基奥仑赛在中国具有特定滤泡性淋巴瘤适应证,不代表适用于所有惰性淋巴瘤。

审阅来源: NCI 惰性 B 细胞淋巴瘤 PDQ
05
通常属慢性 · 治疗可延后

慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤

主要特征

CLL 及 SLL 是同一种成熟 B 细胞疾病,主要表现在血液及骨髓或淋巴组织。

诊断及风险背景

血细胞计数、流式细胞术及包括 TP53 异常在内的遗传风险标志物影响观察及治疗排序。

可与医生讨论的创新选项

  • BTK 及 BCL-2 通路抑制剂
  • 由治疗团队按个案选择限时或持续靶向组合
  • 在特定耐药或不耐受情况下考虑临床研究
CAR-T 定位

本指南不声称中国已有 CLL/SLL 批准 CAR-T 产品;海外批准不代表中国可提供。

审阅来源: NCI CLL 治疗 PDQ
06
异质性高 · 可分惰性及侵袭性

套细胞淋巴瘤

主要特征

成熟 B 细胞淋巴瘤,常与 cyclin D1 及 IGH::CCND1 有关,并有临床上不同的惰性及侵袭性形态。

诊断及风险背景

组织诊断、免疫表型、遗传、PET/CT、骨髓评估及 TP53 或增殖风险有助决定路径。

可与医生讨论的创新选项

  • BTK 靶向治疗及其他靶向组合
  • 部分患者可考虑移植巩固
  • 明确后线批准人群可考虑 CD19 CAR-T
CAR-T 定位

瑞基奥仑赛在中国具有特定后线套细胞淋巴瘤适应证,包括既往 BTK 抑制剂治疗要求。

审阅来源: NCI 套细胞淋巴瘤 PDQ
07
罕见且异质 · 必须由专家病理复核

T 细胞及 NK 细胞淋巴瘤

主要特征

包括淋巴结、结外、皮肤及白血病形态的多样疾病,生物学及治疗高度依赖亚型。

诊断及风险背景

专家组织复核整合形态、免疫表型、相关病毒检测及分子分类。

可与医生讨论的创新选项

  • 按亚型选择抗体药物偶联物或靶向药物
  • 按疾病及反应选择造血干细胞移植
  • 工程细胞及免疫治疗临床试验
CAR-T 定位

CD7 CAR-T 属临床研究路径,不是本比较表中的中国上市产品。

审阅来源: NCI 外周 T 细胞淋巴瘤 PDQ
08
反复复发病程 · 器官影响及风险各异

多发性骨髓瘤及浆细胞肿瘤

主要特征

浆细胞恶性肿瘤,可产生单克隆蛋白并影响骨髓、骨骼、肾脏、钙及免疫功能。

诊断及风险背景

需要综合审阅血液及尿液蛋白、游离轻链、骨髓、影像及细胞遗传风险。

可与医生讨论的创新选项

  • 蛋白酶体抑制剂、免疫调节及抗体组合
  • 部分患者可考虑自体移植及维持治疗
  • 在明确后线情况下使用 BCMA 双特异性抗体及 CAR-T
CAR-T 定位

中国已有自体 BCMA CAR-T 产品批准用于经多线治疗后的特定复发或难治人群;GPRC5D 在此仍属研究。

审阅来源: NCI 浆细胞肿瘤 PDQ
09
风险不一 · 需注意血细胞减少及 AML 转化

骨髓增生异常肿瘤(MDS)

主要特征

一组克隆性骨髓疾病,造成无效造血、血细胞减少及不同程度的 AML 转化风险。

诊断及风险背景

持续血细胞异常、骨髓形态、原始细胞比例、细胞遗传及分子分析决定分类及风险。

可与医生讨论的创新选项

  • 输血及生长因子支持策略
  • 按风险及生物标志物选择药物
  • 部分较高风险患者可考虑异基因移植
CAR-T 定位

CAR-T 用于 MDS 仍属研究;本页不声称有中国常规批准产品。

审阅来源: NCI MDS PDQ
10
通常属慢性 · 由亚型及分子驱动因素决定

骨髓增殖性肿瘤,包括 CML

主要特征

这组疾病会过度生成一种或多种血细胞。CML 由 BCR::ABL1 定义;其他 MPN 具有不同驱动突变及血栓或纤维化风险。

诊断及风险背景

血细胞计数、骨髓形态及分子检测用于区分 CML、真性红细胞增多症、原发性血小板增多症及骨髓纤维化。

可与医生讨论的创新选项

  • CML 使用针对 BCR::ABL1 的酪氨酸激酶抑制治疗
  • 特定 MPN 可使用 JAK 通路及症状导向治疗
  • 部分晚期或高风险疾病可考虑移植
CAR-T 定位

本指南不把 CAR-T 列为 MPN 常规批准治疗;CALR 靶向方法仍属临床前或研究。

审阅来源: NCI CML PDQ
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