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血液腫瘤疾病指南

不同血液腫瘤需要不同病理、靶點及治療路徑。

本指南協助患者在專科審閱前整理問題,不作診斷、分期、治療排名或 CAR-T 資格判定。

單憑疾病名稱不能選擇治療

現行病理、譜系、分子結果、疾病狀態、既往治療、感染及器官功能、移植史、目標及原居地醫生延續照護仍是決定基礎。

疾病組別10 個疾病組別
01
急性 · 需要緊急專科評估

急性淋巴細胞白血病(ALL)

主要特徵

快速進展的淋巴系血液及骨髓惡性腫瘤;B 系及 T 系疾病具有不同標記及治療路徑。

診斷及風險背景

骨髓形態、流式細胞術、細胞遺傳及分子檢測用於確定譜系、風險及靶點;年齡及既往治療影響所有選項。

可與醫生討論的創新選項

  • 按特定分子亞型使用靶向治療
  • 在特定情況使用雙特異性抗體或抗體藥物偶聯物
  • 部分風險組別可考慮異基因造血幹細胞移植
CAR-T 定位

中國已有針對特定成人復發或難治 B-ALL 人群的 CD19 CAR-T 批准產品;CD7 等 T 系靶點仍屬研究。

審閱來源: NCI 白血病概覽
02
急性 · 需要緊急分子檢測

急性髓系白血病(AML)

主要特徵

快速進展的髓系惡性腫瘤,可抑制正常紅血球、血小板及抗感染細胞。

診斷及風險背景

骨髓檢查配合細胞遺傳及分子分析(包括可治療突變)決定風險分類及治療計劃。

可與醫生討論的創新選項

  • 符合分子亞型者可考慮突變靶向抑制劑
  • 部分年長或身體狀況較弱患者可考慮低強度組合
  • 按風險及反應選擇異基因移植
CAR-T 定位

此處沒有列出中國常規批准用於 AML 的 CAR-T 產品;髓系 CAR-T 靶點仍屬臨床研究問題。

審閱來源: NCI 白血病概覽
03
通常快速進展 · 組織診斷十分重要

侵襲性 B 細胞淋巴瘤

主要特徵

包括瀰漫性大 B 細胞淋巴瘤及相關高級別疾病,可累及淋巴結或結外器官。

診斷及風險背景

專家組織病理審閱、免疫表型、遺傳分析及 PET/CT 分期有助區分疾病實體、轉化及風險。

可與醫生討論的創新選項

  • 在特定情況使用抗體藥物偶聯物及雙特異性抗體
  • 部分對挽救治療有反應的復發個案可考慮自體移植
  • 按監管批准的確切復發或難治人群使用 CD19 CAR-T
CAR-T 定位

多款中國批准的自體 CD19 產品具有後線大 B 細胞淋巴瘤適應症;標籤及醫院供應並不相同。

審閱來源: NCI 侵襲性 B 細胞淋巴瘤 PDQ
04
通常較慢 · 仍有轉化風險

濾泡性及其他惰性 B 細胞淋巴瘤

主要特徵

惰性淋巴瘤可在無需即時治療下保持穩定,但症狀、腫瘤負荷、復發及轉化會改變處理。

診斷及風險背景

討論治療強度或 CAR-T 前,需要足夠組織、亞型審閱、分期及轉化評估。

可與醫生討論的創新選項

  • 在臨床合適時主動監察
  • 按亞型及治療線數考慮抗體、靶向及雙特異性治療
  • 細胞治療只適用於確切後線批准或研究人群
CAR-T 定位

瑞基奧侖賽在中國具有特定濾泡性淋巴瘤適應症,不代表適用於所有惰性淋巴瘤。

審閱來源: NCI 惰性 B 細胞淋巴瘤 PDQ
05
通常屬慢性 · 治療可延後

慢性淋巴細胞白血病/小淋巴細胞淋巴瘤

主要特徵

CLL 及 SLL 是同一種成熟 B 細胞疾病,主要表現在血液及骨髓或淋巴組織。

診斷及風險背景

血球計數、流式細胞術及包括 TP53 異常在內的遺傳風險標記影響監察及治療排序。

可與醫生討論的創新選項

  • BTK 及 BCL-2 路徑抑制劑
  • 由治療團隊按個案選擇限時或持續靶向組合
  • 在特定抗藥或不耐受情況考慮臨床研究
CAR-T 定位

本指南不宣稱中國已有 CLL/SLL 批准 CAR-T 產品;海外批准不代表中國可提供。

審閱來源: NCI CLL 治療 PDQ
06
異質性高 · 可分惰性及侵襲性

套細胞淋巴瘤

主要特徵

成熟 B 細胞淋巴瘤,常與 cyclin D1 及 IGH::CCND1 有關,並有臨床上不同的惰性及侵襲性形態。

診斷及風險背景

組織診斷、免疫表型、遺傳、PET/CT、骨髓評估及 TP53 或增殖風險有助決定路徑。

可與醫生討論的創新選項

  • BTK 靶向治療及其他靶向組合
  • 部分患者可考慮移植鞏固
  • 確切後線批准人群可考慮 CD19 CAR-T
CAR-T 定位

瑞基奧侖賽在中國具有特定後線套細胞淋巴瘤適應症,包括既往 BTK 抑制劑治療要求。

審閱來源: NCI 套細胞淋巴瘤 PDQ
07
罕見及異質 · 必須由專家病理審閱

T 細胞及 NK 細胞淋巴瘤

主要特徵

包括淋巴結、結外、皮膚及白血病形態的多樣疾病,生物學及治療高度依賴亞型。

診斷及風險背景

專家組織審閱整合形態、免疫表型、相關病毒檢測及分子分類。

可與醫生討論的創新選項

  • 按亞型選擇抗體藥物偶聯物或靶向藥物
  • 按疾病及反應選擇造血幹細胞移植
  • 工程細胞及免疫治療臨床試驗
CAR-T 定位

CD7 CAR-T 屬臨床研究路徑,不是本比較表中的中國上市產品。

審閱來源: NCI 外周 T 細胞淋巴瘤 PDQ
08
反覆復發病程 · 器官影響及風險各異

多發性骨髓瘤及漿細胞腫瘤

主要特徵

漿細胞惡性腫瘤,可產生單克隆蛋白並影響骨髓、骨骼、腎臟、鈣及免疫功能。

診斷及風險背景

需要綜合審閱血液及尿液蛋白、游離輕鏈、骨髓、影像及細胞遺傳風險。

可與醫生討論的創新選項

  • 蛋白酶體抑制劑、免疫調節及抗體組合
  • 部分患者可考慮自體移植及維持治療
  • 在確切後線情況使用 BCMA 雙特異性抗體及 CAR-T
CAR-T 定位

中國已有自體 BCMA CAR-T 產品批准用於經多線治療後的特定復發或難治人群;GPRC5D 在此仍屬研究。

審閱來源: NCI 漿細胞腫瘤 PDQ
09
風險不一 · 需注意血球減少及 AML 轉化

骨髓增生異常腫瘤(MDS)

主要特徵

一組克隆性骨髓疾病,造成無效造血、血球減少及不同程度的 AML 轉化風險。

診斷及風險背景

持續血球異常、骨髓形態、原始細胞比例、細胞遺傳及分子分析決定分類及風險。

可與醫生討論的創新選項

  • 輸血及生長因子支援策略
  • 按風險及生物標記選擇藥物
  • 部分較高風險患者可考慮異基因移植
CAR-T 定位

CAR-T 用於 MDS 仍屬研究;本頁不宣稱有中國常規批准產品。

審閱來源: NCI MDS PDQ
10
通常屬慢性 · 由亞型及分子驅動因素決定

骨髓增殖性腫瘤,包括 CML

主要特徵

這組疾病會過度製造一種或多種血球。CML 由 BCR::ABL1 定義;其他 MPN 具有不同驅動突變及血栓或纖維化風險。

診斷及風險背景

血球計數、骨髓形態及分子檢測用於區分 CML、真性紅血球增多症、原發性血小板增多症及骨髓纖維化。

可與醫生討論的創新選項

  • CML 使用針對 BCR::ABL1 的酪氨酸激酶抑制治療
  • 特定 MPN 可使用 JAK 路徑及症狀導向治療
  • 部分晚期或高風險疾病可考慮移植
CAR-T 定位

本指南不把 CAR-T 列為 MPN 常規批准治療;CALR 靶向方法仍屬臨床前或研究。

審閱來源: NCI CML PDQ
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比較 CAR-T 產品及靶點

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